Bébé désespérément malade guéri d’une thérapie génique personnalisée, disent les médecins
Un bébé né avec une maladie génétique rare et dangereuse se développe et prospère après avoir obtenu un traitement expérimental de montage…
génique
La thérapie génique stoppe la progression d’une maladie génétique rare chez un jeune garçon
Michael est examiné par une infirmière du SickKids avant de recevoir une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique sur un…
Des chercheurs innovent en matière de thérapie génique non invasive pour les troubles cérébraux
Administration non invasive de gènes au cerveau avec le nouveau vecteur modifié (vert) ou un vecteur de thérapie génique couramment utilisé (rouge).…
Une étude suggère une thérapie génique prometteuse pour le syndrome FOXG1
La longueur et l'angle au sommet du gyrus denté chez une souris atteinte du syndrome FOXG1 ont été restaurés après une injection…
Un essai de thérapie génique rétablit l’audition des deux oreilles d’enfants nés sourds
Le Dr Yilai Shu communique avec un jeune patient de l'hôpital ophtalmologique et ORL de l'université Fudan de Shanghai, en Chine. Crédit…
Une nouvelle protéine CRISPR modifiée peut s'insérer dans un virus utilisé pour la thérapie génique
enEbCas12a permet un système de distribution d'AAV tout-en-un. Crédit : Chen Peng (CC-BY 4.0, creativecommons.org/licenses/by/4.0/) Les chercheurs ont développé une nouvelle version d'une…
Un nouveau commutateur active/désactive les gènes au bon moment, une étape prometteuse vers une thérapie génique plus sûre
Un PAS synthétique (rouge) est inséré dans la 5′ UTR d’un transgène. Sans ligand, le clivage détruit la région codante de l’ARNm,…
Des chercheurs révèlent une voie inexplorée axée sur le foie dans les réponses immunitaires en thérapie génique
Résumé graphique. Crédit: Thérapie moléculaire (2023). DOI : 10.1016/j.ymthe.2023.11.029 Les chercheurs de l'École de médecine de l'Université d'Indiana ont découvert des informations…
La recherche jette les bases d’une nouvelle approche prometteuse de thérapie génique pour les maladies cardiaques génétiques : essais cliniques imminents
Image microscopique montrant des cellules du muscle cardiaque (gris) dans le cœur d’une souris. La protéine plakophiline-2 (verte) est présente dans les…
Première thérapie génique mondiale pour 2 troubles sanguins – la drépanocytose et la thalassémie – approuvée
L’organisme britannique de réglementation des médicaments a autorisé le premier traitement de thérapie génique au monde contre la drépanocytose, une mesure qui…