La thérapie génique stoppe la progression d’une maladie génétique rare chez un jeune garçon
Michael est examiné par une infirmière du SickKids avant de recevoir une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique sur un…
Michael est examiné par une infirmière du SickKids avant de recevoir une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique sur un…
Administration non invasive de gènes au cerveau avec le nouveau vecteur modifié (vert) ou un vecteur de thérapie génique couramment utilisé (rouge).…
La longueur et l'angle au sommet du gyrus denté chez une souris atteinte du syndrome FOXG1 ont été restaurés après une injection…
Le Dr Yilai Shu communique avec un jeune patient de l'hôpital ophtalmologique et ORL de l'université Fudan de Shanghai, en Chine. Crédit…
enEbCas12a permet un système de distribution d'AAV tout-en-un. Crédit : Chen Peng (CC-BY 4.0, creativecommons.org/licenses/by/4.0/) Les chercheurs ont développé une nouvelle version d'une…
Un PAS synthétique (rouge) est inséré dans la 5′ UTR d’un transgène. Sans ligand, le clivage détruit la région codante de l’ARNm,…
Résumé graphique. Crédit: Thérapie moléculaire (2023). DOI : 10.1016/j.ymthe.2023.11.029 Les chercheurs de l'École de médecine de l'Université d'Indiana ont découvert des informations…
Image microscopique montrant des cellules du muscle cardiaque (gris) dans le cœur d’une souris. La protéine plakophiline-2 (verte) est présente dans les…
L’organisme britannique de réglementation des médicaments a autorisé le premier traitement de thérapie génique au monde contre la drépanocytose, une mesure qui…
Crédit: Thérapie moléculaire – Acides nucléiques (2023). DOI : 10.1016/j.omtn.2023.07.032 La thérapie génique est très prometteuse pour traiter les maladies génétiques, et même…