Un PAS synthétique (rouge) est inséré dans la 5′ UTR d’un transgène. Sans ligand, le clivage détruit la région codante de l’ARNm,…
Résumé graphique. Crédit: Thérapie moléculaire (2023). DOI : 10.1016/j.ymthe.2023.11.029 Les chercheurs de l'École de médecine de l'Université d'Indiana ont découvert des informations…
Image microscopique montrant des cellules du muscle cardiaque (gris) dans le cœur d’une souris. La protéine plakophiline-2 (verte) est présente dans les…
L’organisme britannique de réglementation des médicaments a autorisé le premier traitement de thérapie génique au monde contre la drépanocytose, une mesure qui…
Crédit: Thérapie moléculaire – Acides nucléiques (2023). DOI : 10.1016/j.omtn.2023.07.032 La thérapie génique est très prometteuse pour traiter les maladies génétiques, et même…
L’AAV rétrograde cible sélectivement les D1-MSN et sauve les symptômes parkinsoniens grâce à une modulation chimiogénétique. Crédit : SIAT Des chercheurs de…