Une étude fournit des preuves préliminaires en faveur d’un nouveau traitement contre le diabète de type 1

Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune qui amène le système immunitaire de l’organisme à attaquer et à détruire les cellules bêta productrices d’insuline dans le pancréas. La prise en charge traditionnelle du diabète de type 1 consiste principalement à remplacer l’insuline manquante par des injections qui, bien qu’efficaces, peuvent être coûteuses et fastidieuses.

Une nouvelle étude, publiée dans Rapports cellulaires Médecine, dirigé par des chercheurs de l’Université de médecine de Chicago et de l’Université d’Indiana, suggère qu’un médicament existant pourrait être réutilisé pour traiter le diabète de type 1, réduisant ainsi potentiellement la dépendance à l’insuline comme seul traitement. L’étude s’intitule « L’inhibition de la biosynthèse des polyamines préserve la fonction des cellules β dans le diabète de type 1 ».

La recherche se concentre sur un médicament appelé α-difluorométhylornithine (DFMO), qui inhibe une enzyme jouant un rôle clé dans le métabolisme cellulaire. Les derniers résultats translationnels sont l’aboutissement d’années de recherche. En 2010, alors que l’auteur correspondant Raghu Mirmira, MD, Ph.D., était à l’Université d’Indiana, lui et son laboratoire ont réalisé des expériences de biochimie fondamentale sur des cellules bêta en culture.

Ils ont découvert que la suppression de la voie métabolique modifiée par le DFMO aidait à protéger les cellules bêta des facteurs environnementaux, laissant entrevoir la possibilité de préserver et même de restaurer ces cellules vitales chez les patients diagnostiqués avec un diabète de type 1.

Les chercheurs ont confirmé leurs observations de manière préclinique chez le poisson zèbre puis chez la souris avant que l’auteur principal Linda DiMeglio, MD, MPH, professeur Edwin Letzter de pédiatrie à la faculté de médecine de l’université d’Indiana et endocrinologue pédiatrique à Riley Children’s Health, ne lance un essai clinique pour évaluer la sécurité. et la tolérance du médicament chez les patients diabétiques de type 1. Les résultats de l’essai ont indiqué que le médicament est sans danger pour les patients diabétiques de type 1 et peut aider à maintenir les niveaux d’insuline stables en protégeant les cellules bêta.

“En tant que médecin-scientifique, c’est le genre de chose que nous avons toujours recherché : découvrir quelque chose à un niveau très basique et fondamental dans les cellules et trouver un moyen de l’introduire en clinique”, a déclaré Mirmira, qui est maintenant Professeur de médecine et endocrinologue à UChicago Medicine. “Cela souligne définitivement l’importance de soutenir la recherche scientifique fondamentale.”

“C’est vraiment passionnant d’être témoin des résultats prometteurs de l’essai pilote après ce long voyage, et nous sommes ravis de poursuivre notre collaboration significative”, a déclaré DiMeglio.

Il est important de noter que le DFMO a déjà été approuvé par la FDA comme injection à haute dose depuis 1990 pour traiter la maladie du sommeil africaine et a reçu la désignation thérapeutique révolutionnaire pour le traitement d’entretien du neuroblastome après la rémission en 2020. Une approbation réglementaire préexistante pourrait potentiellement faciliter son utilisation dans le diabète de type 1, économiser des efforts et des dépenses et fournir le traitement aux patients plus tôt.

“Pour un médicament déjà approuvé pour d’autres indications, le délai d’approbation peut être une question d’années au lieu de décennies une fois que vous disposez de preuves cliniques solides de sécurité et d’efficacité”, a déclaré Mirmira. « L’utilisation d’une nouvelle formulation de DFMO sous forme de pilule permet aux patients de le prendre par voie orale au lieu de devoir subir des injections régulières, et son profil d’effets secondaires est très favorable. C’est passionnant de dire que nous disposons d’un médicament qui agit différemment de tous les autres traitements. nous avons pour cette maladie.

Pour donner suite aux résultats récemment publiés, la première auteure et co-correspondante Emily K. Sims, MD, professeure agrégée de pédiatrie à la faculté de médecine de l’IU et endocrinologue pédiatrique à Riley Children’s Health, a lancé un essai clinique multicentrique pour rassembler même des données plus solides concernant l’efficacité du DFMO en tant que traitement du diabète de type 1.

« Grâce à nos premiers résultats prometteurs, nous espérons que le DFMO, éventuellement dans le cadre d’une thérapie combinée, pourrait offrir des avantages potentiels pour préserver la sécrétion d’insuline chez les personnes atteintes de diabète de type 1 d’apparition récente et, à terme, être également testé chez celles qui risquent de souffrir de diabète de type 1. développer la maladie », a déclaré Sims.

“Une nouvelle ère s’ouvre dans laquelle nous réfléchissons à de nouvelles façons de modifier la maladie en utilisant différents types de médicaments et de cibles auxquelles nous n’avions pas pensé classiquement dans le traitement du diabète de type 1”, a déclaré Mirmira.