Des plaquettes sanguines injectées à des patients atteints d’une maladie grave du motoneurone prolongent l’espérance de vie
Un nouveau traitement mis au point en France pourrait prolonger l’espérance de vie des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie mortelle des motoneurones.
Le traitement consiste à injecter des plaquettes sanguines directement dans le cerveau à l’aide d’une pompe très étroite et de cathéters.
Une intervention chirurgicale d’environ trois heures est nécessaire pour insérer les cathéters. Les patients peuvent ensuite quitter l’hôpital le jour même. Ensuite, d’autres injections peuvent être réalisées à l’aide des cathéters dans les semaines suivantes.
« La principale difficulté potentielle est le dosage car je suis très, très confiant que les effets du traitement seront positifs », a déclaré David Devos, 53 ans, neurologue, chercheur en neurosciences et professeur de pharmacologie médicale au Centre hospitalier universitaire de Lille, qui travaille sur le nouveau traitement.
L’idée lui est venue lors d’une discussion dans le jardin avec son voisin Thierry Burnouf, spécialiste du sang, il y a une douzaine d’années.
Au cours de ces discussions, le professeur Devos a compris que les plaquettes sanguines, principalement connues pour former des caillots sanguins, ont également d’autres fonctions.
Il a émis l’hypothèse que l’intérieur des plaquettes (en retirant la membrane qui provoque une réaction inflammatoire pouvant être dangereuse pour les patients) pourrait être utilisé pour guérir diverses maladies, dont la SLA, grâce à leurs pouvoirs réparateurs.
Au début, d’autres experts médicaux pensaient que l’idée était « folle ».
« C’était gratifiant d’être des innovateurs, mais cela rendait également les choses très difficiles car personne ne croyait en nous ni en notre travail », a déclaré le professeur Devos.
Les tests ont d’abord été réalisés sur des souris atteintes de SLA, de la maladie de Parkinson, de traumatismes mentaux et de problèmes similaires, et les résultats ont prouvé le concept.
« Dans les cas les plus graves de SLA, nous avons pu prolonger l’espérance de vie de 130 % chez les souris », a déclaré le professeur Devos.
Pour poursuivre les tests, il a lancé une start-up baptisée InVenis Biotherapies et a reçu un financement de 8,3 millions d’euros.
Le professeur Devos espère désormais obtenir un soutien financier supplémentaire pour lancer des essais cliniques sur l’homme et industrialiser la production du traitement.
Avant cela, des rapports toxicologiques sur le traitement administré à des animaux tels que les porcs devront être réalisés pour obtenir l’autorisation de démarrer les essais cliniques.
Le professeur Devos espère que le traitement doublera non seulement la durée de vie des personnes atteintes de SLA, mais améliorera également leur qualité de vie et leur donnera plus d’autonomie.
Si tout se passe bien, le traitement pourrait être largement disponible d’ici 2040.
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Qu’est-ce que la SLA (maladie de Charcot)?
SLA (connue sous le nom de maladie de Charcot en France et sous le nom de maladie de Lou Gehrig aux États-Unis, du nom du joueur de baseball qui en est décédé) est une maladie du motoneurone qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière.
Elle débute souvent par des contractions musculaires et une faiblesse des bras ou des jambes. Elle progresse très rapidement et l’espérance de vie moyenne après le diagnostic est de trois ans. Elle conduit généralement à une atrophie musculaire.
Quelque 8.000 personnes sont concernées par la maladie en France, estime le Pr Devos.
« Cela peut paraître rare, mais chaque jour, environ trois personnes sont diagnostiquées et trois personnes en meurent, ce qui entraîne environ un millier de décès et de nouveaux cas chaque année », a-t-il déclaré. La connexion.
Il n’existe pas de « méchant » unique en ce qui concerne les causes de la SLA, bien que des facteurs génétiques puissent rendre les personnes plus vulnérables à cette maladie.
Les facteurs de risque possibles incluent également l’exposition au plomb, aux pesticides et à d’autres toxines environnementales.
« C’est une combinaison d’une charge génétique et d’une charge environnementale qui conduit au développement de la maladie », a déclaré le professeur Devos.
« Le principal obstacle au traitement n’est pas d’ordre médical, mais plutôt d’ordre financier et réglementaire. »
La SLA est devenue plus largement connue après le défi du seau d’eau glacée, qui est devenu viral sur les réseaux sociaux en 2014. Cela a encouragé les participants nominés à se faire filmer avec un seau d’eau glacée versé sur leur tête, puis à nommer d’autres personnes pour faire de même afin de promouvoir la sensibilisation à la maladie et d’encourager les dons à la recherche.
