Les cellules souches prénatales traitent l’hémophilie A dans une étude préclinique

Des chercheurs du Wake Forest Institute for Regenerative Medicine (WFIRM) ont récemment publié un article dans Communications naturelles qui démontre le potentiel des cellules placentaires humaines issues de la bio-ingénierie comme remède contre l’hémophilie A.

L’article, intitulé « La transplantation de cellules sécrétant le facteur 8/ET3 chez un mouton fœtal augmente les niveaux de facteur 8 à long terme sans induire d’immunité ou de toxicité », démontre dans un modèle préclinique que la transplantation de cellules souches placentaires avant la naissance entraîne la présence des cellules souches placentaires manquantes. facteur de coagulation qui serait curatif et qui serait maintenu pendant au moins les trois premières années de la vie.

L’hémophilie A, le trouble hémorragique héréditaire le plus courant, touche plus d’un demi-million de personnes dans le monde, entraînant des hémorragies spontanées, débilitantes et potentiellement mortelles. Bien que des progrès significatifs aient été réalisés, le développement d’anticorps contre les traitements actuels et contre les hémorragies continue de poser de sérieux défis.

L’étude explore la faisabilité et la sécurité du traitement prénatal par transplantation in utero pour l’hémophilie A. Notamment, environ 70 % des personnes atteintes d’hémophilie A ont des antécédents familiaux de la maladie, ce qui offre la possibilité d’un diagnostic et d’une intervention prénatales. Cette approche innovante vise à fournir des niveaux curatifs de facteur 8, à convertir les troubles hémorragiques graves en formes plus légères et à induire une tolérance immunitaire, éliminant ainsi le risque de formation d’inhibiteurs.

« Le fardeau global de la maladie chez les personnes atteintes d’hémophilie continue d’être élevé. Une option thérapeutique curative, ou capable de transformer de façon permanente un trouble de la coagulation grave et potentiellement mortel en un problème bénin, changerait véritablement la vie des patients atteints d’hémophilie A et leurs familles”, a expliqué Graca Almeida-Porada, MD, Ph.D., chercheur principal de l’étude.

“Nous espérons que nos travaux ouvriront la voie à la guérison de l’hémophilie A avant la naissance, permettant ainsi la naissance de nourrissons en bonne santé qui autrement auraient été touchés par cette maladie.”

“Ces études, qui ont été possibles grâce à la collaboration productive de plusieurs chercheurs, montrent que le traitement prénatal de l’hémophilie A est réalisable et sûr”, a déclaré Anthony Atala, MD, directeur de l’Institut Wake Forest pour la médecine régénérative et auteur de l’étude.

Dans cette recherche pionnière, des cellules placentaires humaines ont été modifiées par bio-ingénierie pour produire une protéine de coagulation du facteur 8, puis transplantées dans un modèle préclinique de mouton à un âge gestationnel équivalent à 16 à 18 semaines chez l’homme.

Les résultats ont montré une élévation substantielle des taux plasmatiques de facteur 8 (> 48 % par rapport aux témoins non transplantés) qui a persisté pendant les 3 années de suivi. Plus important encore, les cellules se sont greffées avec succès dans les principaux organes et aucun des receveurs n’a présenté de réponse immunitaire aux cellules transplantées ou à la protéine facteur 8 qu’elles produisaient.