Des scientifiques développent un nouveau traitement médicamenteux potentiel contre la sclérose en plaques

Les études précliniques dirigées par CAMH utilisant un médicament à petites molécules se sont révélées prometteuses comme nouveau traitement potentiel pour la sclérose en plaques (SEP). Les résultats ont été publiés dans la revue Avancées scientifiques.

S'appuyant sur les travaux antérieurs du Dr Fang Liu qui ont identifié une nouvelle cible médicamenteuse pour le traitement de la SEP, elle et son équipe ont maintenant créé un composé à petites molécules efficace dans deux modèles animaux différents de SEP. Il s’agit d’une avancée majeure qui rapproche la recherche sur la SEP de la clinique et qui aura un impact sur les soins aux patients.

La SEP est une maladie neurologique évolutive pour laquelle il n’existe actuellement aucun remède. Elle est associée à un large éventail de symptômes débilitants, notamment des problèmes de coordination, de cognition, une faiblesse musculaire et la dépression. Pour des raisons inconnues, elle est plus fréquente sous les latitudes septentrionales et plus de deux fois plus fréquente chez les femmes.

On sait que la SEP endommage la myéline, une gaine protectrice qui se forme autour des nerfs du cerveau et de la moelle épinière. Comme les dommages à la myéline sont déclenchés par une inflammation du système immunitaire, jusqu'à présent, tous les traitements médicamenteux actuels contre la SEP ciblent le système immunitaire.

Dans cette étude, la Dre Fang Liu, scientifique principale de CAMH, et son équipe ont traité la SP d’une manière complètement différente, en ciblant le système glutamate. Les résultats de l'étude ont montré que le composé principal nouvellement synthétisé réduisait non seulement les symptômes de type SEP, mais qu'il pouvait également réparer la myéline endommagée dans deux modèles précliniques différents de SEP.

« Notre composé a eu un effet étonnant sur le sauvetage de la myéline et de la fonction motrice dans les modèles de laboratoire, et j'espère que ces effets se traduiront en clinique pour compléter les traitements actuels et apporter un nouvel espoir aux patients atteints de SEP », a déclaré le Dr Liu. “Comme pour les cocktails de médicaments de chimiothérapie anticancéreuse, le ciblage simultané du parcours de la SEP en plusieurs points peut avoir des effets synergiques et entraîner de meilleurs résultats.”

Le Dr Iain Greig, lecteur en chimie médicinale à l'Université d'Aberdeen, aux côtés de son équipe, travaille à transformer les molécules identifiées par le Dr Liu en molécules avancées « de type médicament » adaptées à un développement continu en vue d'une utilisation clinique chez les patients.

Il a ajouté : « Au cours de toutes mes années en tant que chimiste médicinal, je n'ai jamais vu de point de départ plus prometteur pour un projet de développement de médicaments. Ce fut un immense plaisir de participer à ce programme et j'ai hâte de continuer à le diriger. vers la clinique.”

« Nous sommes heureux d'avoir contribué au développement précoce d'une nouvelle stratégie neuroprotectrice pour la SEP et nous sommes impatients de la voir progresser à travers les prochaines étapes critiques nécessaires pour déterminer ses avantages potentiels pour les personnes vivant avec la SEP », a déclaré Walt Kostich, Ph. D., responsable du programme de recherche commerciale Fast Forward de la National MS Society (États-Unis).

Le Dr Liu estime que les preuves d'efficacité et de tolérabilité générées dans cette étude pour le médicament à petites molécules en font un bon candidat à développer pour des essais sur l'homme. Les prochaines étapes du développement de médicaments impliqueront d’autres recherches précliniques, notamment l’étude de la sécurité et de la stabilité du composé.

CAMH et l'Université d'Aberdeen ont déjà déposé des demandes de brevet pour protéger cette recherche et recherchent activement des partenaires industriels pour faire progresser ces travaux vers des essais cliniques au cours des prochaines années.