Le tout premier traitement contre la maladie cutanée du vitiligo devrait être disponible pour les patients hautement prioritaires en France après avoir obtenu un accès rapide à l'approbation alors que les discussions sur son prix sont finalisées.
La nouvelle a été confirmée dans le Journal Officiel le 31 janvier.
Le ruxolitinib, connu en France sous le nom d'Opzelura, est le tout premier traitement contre cette maladie auto-immune, qui provoque une dépigmentation progressive de la peau du visage et du corps.
Le médicament a été développé par la société de biotechnologie américaine Incyte. Il s'agit du premier produit dermatologique de l'entreprise, même si elle propose déjà plusieurs traitements efficaces contre le cancer sur le marché.
Le ruxolitinib est conçu pour repigmenter les zones cutanées affectées chez les patients âgés de plus de 12 ans atteints de « vitiligo non segmentaire », c'est-à-dire lorsque la maladie affecte les deux côtés du corps, souvent par plaques symétriques. C'est la version la plus courante de la maladie.
Le médicament conviendra également si le vitiligo ne couvre pas plus de 10 % de la surface totale du corps du patient et affecte également le visage.
“C'est une grande nouvelle pour les patients”, a déclaré Martine Carré, présidente de l'Association française du vitiligo. à Le Monde. « Nous attendions vraiment ce moment avec impatience.
“Jusqu'à présent, il n'existe aucun traitement reconnu pour cette maladie qui touche entre 600 000 et un million de personnes en France et représente une véritable souffrance psychologique pour les patients qui se sentent défigurés”, a-t-elle déclaré.
Des essais cliniques réussis
Les résultats d'essais cliniques menés aux États-Unis et en Europe montrent que lorsque la crème était appliquée deux fois par jour sur les zones touchées, 31 % des testeurs ont constaté une amélioration de 75 % de l'état du visage après six mois, et 30 % ont constaté une amélioration. de 90% après un an.
Sur la base de ces résultats, en avril 2023, la Commission européenne a autorisé la vente du médicament sur le marché européen. Il a également été approuvé par la Haute Autorité de Santé (HAS).
Cependant, la HAS, qui évalue également les médicaments en vue du remboursement, n'a pas encore conclu les négociations sur les prix avec le Comité économique des produits de santé. Cette étape est normalement nécessaire avant que les médicaments puissent être mis à la disposition des patients et peut parfois prendre plus de 12 mois.
Il existe également de sérieuses inquiétudes quant à la sécurité du médicament. Le traitement peut provoquer des effets secondaires graves, notamment un affaiblissement du système immunitaire, ce qui expose les patients à des infections.
Néanmoins, Opzelura sera désormais disponible, sous certaines conditions, en France grâce à un dispositif « d'accès direct » annoncé en 2021 par le président Emmanuel Macron. Le système a ensuite été testé par le ministre de la Santé de l'époque, François Braun.
Le système d'accès direct s'inspire du modèle allemand et permet de rendre disponibles certains médicaments avant la fin des discussions avec le Comité économique des produits de santé. L’objectif est d’accélérer l’accès pour les patients prioritaires.
Opzelura n'est que le deuxième médicament à bénéficier de ce système ; le premier concernait la thérapie génique Hemgenix.
Comment les patients peuvent-ils avoir accès à Opzelura ?
Les patients éligibles devront consulter leur dermatologue pour obtenir une ordonnance, puis se rendre dans une pharmacie hospitalière pour récupérer le médicament. L'Assurance maladie rembourse le traitement à 100 %.
Le système d'accès direct devrait durer au maximum un an.
Après cela, les négociations entre la HAS et le Comité économique des produits de santé, ainsi qu'entre le fabricant Incyte et l'Assurance maladie, devraient aboutir.
Cela permettra de fixer le prix final du médicament, avec un remboursement et un accès pour les patients entièrement ajustés.
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