Un bébé né avec une maladie génétique rare et dangereuse se développe et prospère après avoir obtenu un traitement expérimental de montage…
génique
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Science
La thérapie génique stoppe la progression d’une maladie génétique rare chez un jeune garçon
by News Teamby News TeamMichael est examiné par une infirmière du SickKids avant de recevoir une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique sur un…
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Science
Des chercheurs innovent en matière de thérapie génique non invasive pour les troubles cérébraux
by News Teamby News TeamAdministration non invasive de gènes au cerveau avec le nouveau vecteur modifié (vert) ou un vecteur de thérapie génique couramment utilisé (rouge).…
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Science
Une étude suggère une thérapie génique prometteuse pour le syndrome FOXG1
by News Teamby News TeamLa longueur et l'angle au sommet du gyrus denté chez une souris atteinte du syndrome FOXG1 ont été restaurés après une injection…
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Science
Un essai de thérapie génique rétablit l’audition des deux oreilles d’enfants nés sourds
by News Teamby News TeamLe Dr Yilai Shu communique avec un jeune patient de l'hôpital ophtalmologique et ORL de l'université Fudan de Shanghai, en Chine. Crédit…
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Science
Une nouvelle protéine CRISPR modifiée peut s'insérer dans un virus utilisé pour la thérapie génique
by News Teamby News TeamenEbCas12a permet un système de distribution d'AAV tout-en-un. Crédit : Chen Peng (CC-BY 4.0, creativecommons.org/licenses/by/4.0/) Les chercheurs ont développé une nouvelle version d'une…
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Science
Un nouveau commutateur active/désactive les gènes au bon moment, une étape prometteuse vers une thérapie génique plus sûre
by News Teamby News TeamUn PAS synthétique (rouge) est inséré dans la 5′ UTR d’un transgène. Sans ligand, le clivage détruit la région codante de l’ARNm,…
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Science
Des chercheurs révèlent une voie inexplorée axée sur le foie dans les réponses immunitaires en thérapie génique
by News Teamby News TeamRésumé graphique. Crédit: Thérapie moléculaire (2023). DOI : 10.1016/j.ymthe.2023.11.029 Les chercheurs de l'École de médecine de l'Université d'Indiana ont découvert des informations…
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Science
La recherche jette les bases d’une nouvelle approche prometteuse de thérapie génique pour les maladies cardiaques génétiques : essais cliniques imminents
by News Teamby News TeamImage microscopique montrant des cellules du muscle cardiaque (gris) dans le cœur d’une souris. La protéine plakophiline-2 (verte) est présente dans les…
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Monde
Première thérapie génique mondiale pour 2 troubles sanguins – la drépanocytose et la thalassémie – approuvée
by News Teamby News TeamL’organisme britannique de réglementation des médicaments a autorisé le premier traitement de thérapie génique au monde contre la drépanocytose, une mesure qui…