Un PAS synthétique (rouge) est inséré dans la 5′ UTR d’un transgène. Sans ligand, le clivage détruit la région codante de l’ARNm,…
génique
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Science
Des chercheurs révèlent une voie inexplorée axée sur le foie dans les réponses immunitaires en thérapie génique
by News Teamby News TeamRésumé graphique. Crédit: Thérapie moléculaire (2023). DOI : 10.1016/j.ymthe.2023.11.029 Les chercheurs de l'École de médecine de l'Université d'Indiana ont découvert des informations…
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Science
La recherche jette les bases d’une nouvelle approche prometteuse de thérapie génique pour les maladies cardiaques génétiques : essais cliniques imminents
by News Teamby News TeamImage microscopique montrant des cellules du muscle cardiaque (gris) dans le cœur d’une souris. La protéine plakophiline-2 (verte) est présente dans les…
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Monde
Première thérapie génique mondiale pour 2 troubles sanguins – la drépanocytose et la thalassémie – approuvée
by News Teamby News TeamL’organisme britannique de réglementation des médicaments a autorisé le premier traitement de thérapie génique au monde contre la drépanocytose, une mesure qui…
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Science
La thérapie génique par microbulles pourrait protéger contre les maladies cardiaques
by News Teamby News TeamCrédit: Thérapie moléculaire – Acides nucléiques (2023). DOI : 10.1016/j.omtn.2023.07.032 La thérapie génique est très prometteuse pour traiter les maladies génétiques, et même…
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Science
La thérapie génique spécifique à un circuit apporte un nouvel espoir pour le traitement de la maladie de Parkinson
by News Teamby News TeamL’AAV rétrograde cible sélectivement les D1-MSN et sauve les symptômes parkinsoniens grâce à une modulation chimiogénétique. Crédit : SIAT Des chercheurs de…